Määritelmiä
EU:n lääketutkimusasetuksessa määritellään kliininen tutkimus ja kliininen lääketutkimus. Kliinisen lääketutkimuksen pitää täyttää sekä kliinisen tutkimuksen määritelmä että kliinisen lääketutkimuksen määritelmä.
Kliinisellä tutkimuksella tarkoitetaan em. asetuksessa ihmiseen kohdistuvaa tutkimusta, jonka tarkoituksena on
a) osoittaa tai varmistaa yhden tai useamman lääkkeen kliiniset, farmakologiset ja/tai muut farmakodynaamiset vaikutukset;
b) selvittää yhden tai useamman lääkkeen haittavaikutukset; tai
c) tutkia yhden tai useamman lääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa ja erittymistä;
tavoitteena varmistaa näiden lääkkeiden turvallisuus ja/tai teho.
Kliinisellä lääketutkimuksella tarkoitetaan EU:n lääketutkimusasetuksen mukaan tutkimusta, joka täyttää edellisen määritelmän lisäksi jonkin seuraavista ehdoista:
a) tutkittavalle määrätään etukäteen erityinen hoito-ohjelma, joka poikkeaa asianomaisen jäsenvaltion tavanomaisesta lääketieteellisestä käytännöstä;
b) päätös tutkimuslääkkeiden määräämisestä tehdään yhdessä tutkittavan kliiniseen tutkimukseen mukaan ottamista koskevan päätöksen kanssa; tai
c) tutkittaviin sovelletaan tavanomaisen lääketieteellisen käytännön lisäksi ylimääräisiä diagnostisia tai seurantamenetelmiä;
Non-interventiotutkimus on tutkimus, joka täyttää yllä mainitun kliinisen tutkimuksen määritelmän, mutta ei kliinisen lääketutkimuksen määritelmää. Non-interventiotutkimuksista ei tehdä lupahakemusta lääkeviranomaiselle. Epäselvissä tapauksissa Fimealta voi kysyä, onko lääketutkimuksesta tehtävä lupahakemus. Kysymykseen on hyvä liittää mukaan tutkimussuunnitelma käsittelyn nopeuttamiseksi.
EUR-Lex - 32014R0536 - EN - EUR-Lex (europa.eu), 2 artikla
Kliinisten lääketutkimusten yleinen periaate
Kliininen lääketutkimus voidaan suorittaa ainoastaan siinä tapauksessa, että tutkittavien oikeuksia, turvallisuutta, ihmisarvoa ja hyvinvointia suojellaan ja ne ovat kaikkea muuta etua tärkeämmät ja kliinisen lääketutkimuksen koeasetelma on sellainen, että se tuottaa luotettavia ja varmoja tietoja.
EUR-Lex - 32014R0536 - EN - EUR-Lex (europa.eu), 3 artikla
Lääketutkimuksen faasit (I-IV)
Uuden lääkevalmisteen ihmisillä tehtävä tutkimustoiminta jaetaan yleensä neljään vaiheeseen (faasit I - IV).
Faasi I:
Uutta lääkeainetta annetaan ensimmäisen kerran ihmisille, yleensä terveille vapaaehtoisille tutkittaville. Lääkevalmisteen tulee olla perusteellisesti tutkittu mm. eläimillä. Tutkittavien lukumäärä on pieni, yleensä enintään muutama kymmenen. Tutkimus aloitetaan hyvin pienellä annoksella, jota varovaisesti nostetaan. Faasi I -tutkimus antaa alustavan arvion lääkevalmisteen turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta (lääkeaineen imeytyminen, jakautuminen ja metabolia ihmiselimistössä sekä poistuminen elimistöstä).
Faasi II:
Uudella lääkeaineella tehdään ensimmäiset tutkimukset potilailla, tai jo markkinoilla olevaa lääkettä tutkitaan uudella indikaatiolla, potilasryhmällä tai annoksella. Potilaita on yleensä muutamia kymmeniä. Tavoitteena on tutkia lääkevalmisteen tehoa ja turvallisuutta lyhytaikaisessa käytössä, annostuksen määrittäminen ja annos-vaikutus-suhteen kuvaaminen.
Faasi III:
Tutkimukset tehdään suurilla potilasryhmillä, ja ovat usein (kansainvälisiä) monikeskustutkimuksia. Uuden lääkevalmisteen tehoa ja turvallisuutta verrataan markkinoilla jo olevaan valmisteeseen tai lumelääkkeeseen pitkäaikaisemmassa käytössä. Tavoitteena on myös saada selville uuden lääkevalmisteen yleisimmät haittavaikutukset. Tutkimussuunnitelman tulee vastata mahdollisimman hyvin lääkkeen todellista käyttöä.
Faasi IV:
Myyntiluvan myöntämisen jälkeen tehtävät tutkimukset hyväksytyillä kohderyhmillä, hoitoindikaatioilla ja annostuksilla. Tutkitaan mm. lääkevalmisteen pitkäaikaiskäytön turvallisuutta, erityiskohderyhmiä, lääkeyhdistelmiä ja farmakoekonomiaa. Potilaita on muutamista kymmenistä tuhansiin.