Kliiniset lääketutkimukset

Määritelmä

Kliinisellä lääketutkimuksella tarkoitetaan ihmiseen kohdistuvaa interventiotutkimusta, jolla selvitetään lääkkeen vaikutuksia ihmisessä tai lääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä ihmiselimistössä. Interventiotutkimuksessa tutkittavan koskemattomuuteen puututaan tutkimuksesta aiheutuvista syistä, esim. annetaan tutkittavalle tutkimuslääkettä tai kohdistetaan tutkittavaan sellaisia ylimääräisiä toimenpiteitä (mm. näytteet, tutkimukset, kyselyt), joita muutoin ei tehtäisi. (Laki lääketieteellisestä tutkimuksesta 488/1999, 2 § ja Määräys 2/2012, Kliiniset lääketutkimukset).

Kliinisistä lääketutkimuksista tulee tehdä ilmoitus Lääkealan turvallisuus ja kehittämiskeskus Fimealle. Ilmoitus on tehtävä riippumatta siitä, onko tutkimuslääkkeellä myyntilupa tai ei.

Lääketutkimuksen faasit (I-IV)

Uuden lääkevalmisteen ihmisillä tehtävä tutkimustoiminta jaetaan yleensä neljään vaiheeseen (faasit I - IV).

Faasi I: 

Uutta lääkeainetta annetaan ensimmäisen kerran ihmisille, yleensä terveille vapaaehtoisille tutkittaville. Lääkevalmisteen tulee olla perusteellisesti tutkittu mm. eläimillä. Tutkittavien lukumäärä on pieni, yleensä enintään muutama kymmenen. Tutkimus aloitetaan hyvin pienellä annoksella, jota varovaisesti nostetaan. Faasi I -tutkimus antaa alustavan arvion lääkevalmisteen turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta (lääkeaineen imeytyminen, jakautuminen ja metabolia ihmiselimistössä sekä poistuminen elimistöstä).

Faasi II:

Uudella lääkeaineella tehdään ensimmäiset tutkimukset potilailla, tai jo markkinoilla olevaa lääkettä tutkitaan uudella indikaatiolla, potilasryhmällä tai annoksella. Potilaita on yleensä muutamia kymmeniä. Tavoitteena on tutkia lääkevalmisteen tehoa ja turvallisuutta lyhytaikaisessa käytössä, annostuksen määrittäminen ja annos-vaikutus-suhteen kuvaaminen.

Faasi III:

Tutkimukset tehdään suurilla potilasryhmillä, ja ovat usein (kansainvälisiä) monikeskustutkimuksia. Uuden lääkevalmisteen tehoa ja turvallisuutta verrataan markkinoilla jo olevaan valmisteeseen tai lumelääkkeeseen pitkäaikaisemmassa käytössä. Tavoitteena on myös saada selville uuden lääkevalmisteen yleisimmät haittavaikutukset. Tutkimussuunnitelman tulee vastata mahdollisimman hyvin lääkkeen todellista käyttöä.

Faasi IV:

Myyntiluvan myöntämisen jälkeen tehtävät tutkimukset hyväksytyillä kohderyhmillä, hoitoindikaatioilla ja annostuksilla. Tutkitaan mm. lääkevalmisteen pitkäaikaiskäytön turvallisuutta, erityiskohderyhmiä, lääkeyhdistelmiä ja farmakoekonomiaa. Potilaita on muutamista kymmenistä tuhansiin.